La nuova terapia genica potrebbe presto essere approvata e utile in tutto il mondo per curare e ripristinare persone affette da cecità. Un gruppo di scienziati sta lavorando su un progetto chiamato Luxturna / Luxturna, e una terapia sperimentale che aiuterebbe le persone affette da cecità a riacquistare la vista, specialmente in casi di cecità in forma grave. Normalmente nel nostro occhio abbiamo una proteina posizionata nella retina centrale sono (le cellule fotosensibili nella parte posteriore dell’occhio ) fondamentale per la visione normale di una persona.
La perdita della vista è stata accertata dalla alterazione di un gene chiamato RPE65 Quando questo gene si altera le persone affette di questo problema sperimentano una progressiva graduale perdita della vista. Molti casi di cecità sembrano che siano riscontrati a partire dalla giovane età, con la perdita progressiva della vista, la cecità in genere causa dei problemi anche a vedere le cose in assenza di luce, o in penombra .Altri individui invece hanno perso completamente la vista diventando completamente ciechi.
Uno dei dati sconcertanti riguarda il numero di persone affette da cecità, in particolare le malattie dell’occhio sono correlate al gene ( RPE65 ) che colpiscono circa 1.000-3.000 persone negli Stati Uniti. Una notizia e che non ci sono farmaci per trattare queste malattie. Attualmente la terapia genetica funziona modificando il gene RPE65, e iniettando un virus non dannoso con una siringa all’interno nella retina del paziente .